Секвенирование ДНК

По сообщению MIT Technology Review ученым из США удалось отредактировать геном человеческого эмбриона. Исследования проводились в Университете Здоровья и Науки Портленда, штат Орегон. В ходе экспериментов в ДНК одноклеточных человеческих эмбрионов с помощью технологии CRISPR/Cas 9 (Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats) вносились целенаправленные изменения для исправления дефектных генов, вызывающих наследственные заболевания.

За развитием «улучшенных» эмбрионов исследовательская группа во главе с Шухратом Миталиповым наблюдала лишь несколько дней, имплантация их в матку не производилась. Вопрос этики подобных экспериментов остается открытым. Тем не менее такого рода исследования являются вехой на пути к рождению первых людей с «откорректированной» ДНК. А технология геномного редактирования, используемая в учеными, в перспективе, позволит предотвращать развитие ранее считавшихся неизлечимыми наследственных заболеваний, таких как муковисцидоз, гемофилия, бета-талассемия и др. Суть ее заключается в точечном воздействии на последовательность ДНК и замене «сломанного» гена на «правильный».

Технология CRISPR/Cas 9

Технология CRISPR/Cas 9 основана на иммунной системе бактерий, действие которой было открыто еще в 80-е годы японскими учеными. В 2013 году результаты нескольких исследований показали возможность CRISPR/Cas-систем работать не только в клетках бактерий, но и в клетках высших организмов. Интересно, что помимо CRISPR/Cas 9 существуют и другие методики редактирования генома. Уникальность же этого инструмента заключается в возможности направленного вмешательства в ДНК, т.е. в способности узнавания заданного (дефектного) участка и его дальнейшего уничтожения.

Исследование, проведенное американскими учеными, не является единственным в своем роде. Первые шаги в этом направлении сделали их китайские коллеги еще в 2015 году. Но во время проведения экспериментов возникли так называемые «побочные эффекты», в «исправленной» ДНК эмбрионов начали развиваться мутации. Поэтому результаты данных исследований были неоднозначно восприняты научным сообществом. Впоследствии, американским генетикам удалось свести количество ошибок к минимуму.


Тем не менее, применение технологии геномного редактирования в медицине требует дополнительного изучения для подтверждения ее надежности и безопасности.

Голосов: 0